Drága gyógyszer pikkelysömörhöz

Joób Sándor Ilyen az izmok sorvadásával járó SMA betegség is. Már Magyarországon is elérhető egy új gyógyszer, ami javítani is tud a betegek állapotán, csakhogy egy beteg kezelése évente millió forintba kerülne.

Több uniós országgal ellentétben a magyar egészségbiztosító a felnőttek esetében nem támogatja a gyógyszert, csak gyerekeknek adná. A spinális izomatrófia SMA ritka genetikai betegség.

SZÍVDERÍTŐ A pikkelysömör biológiai terápiája a szívkoszorúérnek is jót tehet

Egy hibás gén miatt a betegek szervezete nem drága gyógyszer pikkelysömörhöz olyan fehérjét termelni, amely védi az izomsejteket, így az izomzat lassan sorvad és épül le. Ezek a betegek egy idő után kerekesszékbe kényszerülnek, súlyosabb esetben a légzőizmok elsorvadása halált okoz. Magyarországon valamivel több mint száz regisztrált SMA-s beteg van, de az érintettek tényleges száma háromszáz körül lehet.

Minden életkorban, férfiak és nők is érintettek lehetnek. Leggyakrabban éves személyeken jelentkezik először, de előfordulhat bármely életkorban gyermekkorban és öregkorban is.

A betegség nem gyógyítható, az izmok leépülése azonban különböző módszerekkel lassítható. A magyar SMA-s betegek körében is hatalmas szenzációt és reményt keltett egy Egyesült Államokban kifejlesztett új gyógyszer. Ez a készítmény ugyanis képes serkenteni a szervezetben az izmokat védő fehérje szintézisét.

A gyógyszer a betegek hibás génjének egyik hasonmására SMN2 hat, amelynek az egészséges emberben nincs funkciója, az SMA-s betegeknél viszont a gyógyszer százalékra is képes felpörgetni az izmokat védő fehérje szintézisét. A gyógyszer nemcsak szinten tartást, javulást is eredményez. Volt, akinél nőtt az izomerő, javultak a drága gyógyszer pikkelysömörhöz funkciók, és a betegek jól tolerálták a készítményt.

Izomsorvadásos kisgyerekek újra képesek voltak járni, felnőttek újra tudtak autót vezetni vagy megfordulni az ágyban.

Excimer pikkelysömör végleges tünetmentesítése

A gyógyszer pozitív hatást gyakorolt a gyengült tüdőfunkciókra, így sok esetben életet is menthet. A gyógyszert először az USA-ban, majd nyarán Magyarországon is törzskönyvezték sok más európai országgal egyetemben. A készítményt kórházi körülmények között, altatásban, injekcióval kell bejuttatni a gerincvízbe.

A hatása azonban egy idő után csökken, ezért azt a kezelés elindítása után négyhavonta újra és újra pótolni kell. A hatás érdekében a betegnek élete végéig kapnia kell a kezelést, amíg nem lesz más megoldás. Jó dolog tehát, hogy létezik a gyógyszer.

A kis betegszám miatt azonban az ilyen ritka betegségek gyógyszerei általában rendkívül drágák. A gyógyszer ára az első évben betegenként millió forint, a  továbbiakban évente 95 millió forint. A gyógyszer Magyarországon is elérhető, a betegeknek ehhez egyedi kérelmet kell benyújtaniuk a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőhöz NEAK; az OEP utódjahogy térítésmentesen megkaphassák a kezelést.

Ezeknél a betegeknél nagyon sokat számít az idő, a kérelmek elbírálása azonban lassan halad.

Nyomtatott lap Oldal kiválasztása Sok ember életét keseríti meg ez a rendkívül kellemetlen bőrbetegség. A tudomány mai állása szerint a pikkelysömör nem gyógyítható, viszont a tünetek különböző módon, például fényterápiával enyhíthetők. A külső szemlélő számára sokszor ijesztőek a pikkelysömör psoriasis tünetei, a bőrön kialakuló hámló, vöröses foltok, de fontos tudni, hogy nem fertőz. Magyarországon nagyjából embert érint a betegség, férfiak, nők és gyerekek is szenvednek tőle.

Levelei egy részére vagy nem kapott választ, vagy folyamatosan tolódtak a határidők, mindig a következő hétre ígértek választ neki. A jogszabályok szerint kérelmét 21 napon belül kellett volna elbírálni és választ küldeni neki, de négy hónap után sem tud semmit ügye állásáról. A beteg közben informálisan azt a tájékoztatást kapta, hogy a gyógyszert felnőttek esetében nem fogják támogatni, és még a gyerekeknek sem lesz elegendő az Emberi Erőforrások Minisztériuma által adott 1,1 milliárd forintos keret.

Zente kezelése ezért nagyon drága

A beteg úgy tudja, hogy összesen ötvenen adtak le kérelmet, és közülük csupán tízen felnőttek. Szívesen helyet adtunk volna itt a NEAK álláspontjának, de hetekkel ezelőtt emailben feltett részletes kérdéseinkre mi sem kaptunk semmilyen választ.

Az egyik oldalon a betegek reménye áll, a másikon az egészségbiztosító anyagi felelőssége. Ilyen drága gyógyszert csak abban az esetben adnak a betegeknek, ha annak hatásossága orvosilag bizonyítható.

Az Index olvasója és a NEAK közötti levelezésből az derül ki, hogy a magyar egészségbiztosító a felnőttek esetében vitatja a gyógyszer hatásosságát.

Köszönjük, üzenetét elküldük a szerzőnek. Bezárás Köszönjük, üzenetét elküldük a címzettnek. Bezárás MTI Tetszett a cikk?

A készítménnyel végzett klinikai vizsgálatokba azonban a gyártó nem vont be felnőtt korú betegeket, így a NEAK szerint nincs semmiféle tapasztalat a felnőtt korú betegek kezelésének hatására és biztonságosságára. A magyar SMA-s betegek ugyanakkor beszereztek a Stanford Egyetemtől egy szakvéleményt, amelyben megerősítik, hogy 50 betegen, köztük 25 felnőtt páciensen is vizsgálták a gyógyszer hatását.

• Vörös foltok jelentek meg a gyomorfotón a férfiaknál
• A pikkelysömör tünetei
• Koronavírus oltóanyag: hogyan működik a Pfizer vakcinája, a beadást követően mikor adhat immunitást?
• Hogyan kell helyesen használni a kenőcsöt pikkelysömörhöz

Az USA-ban ezért a kezelést mind gyermekek, mind felnőttek esetében ajánlják betegségtípustól és kortól függetlenül. Kimutatható javulás volt ugyanis tapasztalható a kéz izmainak működésében és a légzésfunkciókban, valamint feljegyeztek olyan eseteket is, amikor az egyensúly- és állóképesség is javult. A gyógyszert más EU-s országokban, így Spanyolországban, Németországban, Olaszországban és Lengyelországban is beadják felnőtteknek.

SZÍVDERÍTŐ A pikkelysömör biológiai terápiája a szívkoszorúérnek is jót tehet

Ehhez ők is a stanfordi egyetem által hivatkozott kutatást vették alapul. Ha már pusztán anyagi oldalról nézzük a kérdést, azt is érdemes számításba venni, hogy milyen következményei és egyéb költségei lehetnek annak, ha a felnőtt betegek Magyarországon nem kaphatják meg a gyógyszert.

Ha valamelyik beteg állapota annyira leromlik, hogy a gerince tartása elenged, életmentő beavatkozásra és drága gyógyszer pikkelysömörhöz kórházi kezelésre van szükség, amely ugyancsak magas kiadásokat okoz a magyar egészségbiztosítónak.

A gyógyszergyárak végnapjai - Prof. Dr. Boros László, Jakab István

A magyarországi betegeknek elvileg megvolna a lehetőségük arra, hogy külföldön próbáljanak gyógyszerhez jutni, azonban itt is akadályokba ütköznek.